政策｜上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案（2023-2025年）
來源： 作者： 發(fā)布日期：2023-09-18 訪問次數(shù)：649
細(xì)胞與基因治療是全球科技與產(chǎn)業(yè)競爭的重要“新賽道”。為貫徹落實(shí)《上海市建設(shè)具有全球影響力的科技創(chuàng)新中心“十四五”規(guī)劃》，深入實(shí)施《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案（2022-2024年）》，推動(dòng)基因治療與細(xì)胞治療協(xié)同發(fā)展，加快打造生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新“核爆點(diǎn)”和產(chǎn)業(yè)發(fā)展“集聚區(qū)”，特制定本行動(dòng)方案。
一、指導(dǎo)思想 以習(xí)近平新時(shí)代中國特色社會(huì)主義思想為指導(dǎo)，深入貫徹落實(shí)黨的二十大精神，立足新發(fā)展階段，完整、準(zhǔn)確、全面貫徹新發(fā)展理念，構(gòu)建新發(fā)展格局，推動(dòng)高質(zhì)量發(fā)展，始終堅(jiān)持“四個(gè)面向”，針對(duì)基因治療學(xué)科交叉范圍廣、技術(shù)開發(fā)壁壘高、臨床應(yīng)用挑戰(zhàn)多、產(chǎn)業(yè)發(fā)展?jié)摿Υ蟮忍攸c(diǎn)，堅(jiān)持研發(fā)與轉(zhuǎn)化并重、創(chuàng)新與服務(wù)并進(jìn)，全力突破關(guān)鍵核心技術(shù)、提高臨床研究和轉(zhuǎn)化能力、推動(dòng)生產(chǎn)工藝進(jìn)步、優(yōu)化產(chǎn)業(yè)發(fā)展生態(tài)，全面提升上?；蛑委熆萍紕?chuàng)新策源能力和產(chǎn)業(yè)發(fā)展能級(jí)。 二、基本原則 ——堅(jiān)持創(chuàng)新策源，加強(qiáng)戰(zhàn)略布局。面向世界科技前沿，強(qiáng)化基礎(chǔ)研究前瞻布局，推動(dòng)基礎(chǔ)理論和方法創(chuàng)新，提升原始創(chuàng)新能力；面向全產(chǎn)業(yè)鏈，強(qiáng)化關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)布局，力爭突破一批底層技術(shù)，為催生一批重磅創(chuàng)新產(chǎn)品提供支撐。 ——堅(jiān)持全鏈發(fā)展，加強(qiáng)四鏈融合。建立全鏈條資源配置機(jī)制，推動(dòng)創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、資金鏈、人才鏈深度融合；強(qiáng)化產(chǎn)學(xué)研醫(yī)協(xié)同，疏通基礎(chǔ)研究、應(yīng)用研究和產(chǎn)業(yè)化雙向鏈接的快車道，推動(dòng)創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化與產(chǎn)業(yè)化，構(gòu)建基因治療科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展新格局。 ——堅(jiān)持產(chǎn)業(yè)導(dǎo)向，加強(qiáng)政策保障。創(chuàng)新體制機(jī)制，促進(jìn)創(chuàng)新策源和產(chǎn)業(yè)發(fā)展；完善政策保障體系，推進(jìn)有效市場和有為政府有機(jī)結(jié)合，加快人才、技術(shù)、資金等創(chuàng)新要素集聚，營造優(yōu)良的產(chǎn)業(yè)發(fā)展生態(tài)。 三、主要目標(biāo) 到2025年，上?；蛑委熆萍紕?chuàng)新策源能力進(jìn)一步增強(qiáng)，臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用能力進(jìn)一步提升，創(chuàng)新體系進(jìn)一步完善，產(chǎn)業(yè)生態(tài)進(jìn)一步優(yōu)化，成為基因治療科技創(chuàng)新重要策源地，為產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展提供新動(dòng)力。 ——?jiǎng)?chuàng)新策源能力持續(xù)提升。建設(shè)提升20家以上基因治療相關(guān)創(chuàng)新基地和平臺(tái)（重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、技術(shù)創(chuàng)新中心等），基本形成自主可控的基因治療技術(shù)創(chuàng)新體系；涌現(xiàn)一批創(chuàng)新成果，在基因編輯、藥物遞送等領(lǐng)域形成一批具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的關(guān)鍵核心技術(shù)。 ——臨床轉(zhuǎn)化能力持續(xù)增強(qiáng)。建設(shè)5個(gè)以上基因治療及相關(guān)領(lǐng)域臨床醫(yī)學(xué)研究中心和示范性研究型病房；探索建設(shè)基因治療特色研究型醫(yī)院；新增臨床試驗(yàn)批件5個(gè)以上。 ——產(chǎn)業(yè)活力持續(xù)躍升。建設(shè)提升基因治療相關(guān)領(lǐng)域研發(fā)、制備、檢測、中試和生產(chǎn)等公共服務(wù)平臺(tái)；引進(jìn)培育15家以上基因治療產(chǎn)業(yè)領(lǐng)軍和骨干企業(yè)；1-2個(gè)創(chuàng)新產(chǎn)品申請(qǐng)上市。 四、重大任務(wù) （一）提升創(chuàng)新策源能力 1. 開展基礎(chǔ)研究前瞻布局 加強(qiáng)疾病遺傳和發(fā)病機(jī)制、基因編輯、藥物遞送等領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究，挖掘基因治療新靶點(diǎn)，探索基因表達(dá)與調(diào)控新路徑，研究靶向遞送新策略，開發(fā)腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心血管疾病等復(fù)雜多基因疾病的基因治療新方法，夯實(shí)基因治療藥物創(chuàng)新的科學(xué)基礎(chǔ)。 2. 開展關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān) 加強(qiáng)核酸序列設(shè)計(jì)與合成、基因編輯等基因操控新工具、藥物遞送新載體等領(lǐng)域攻關(guān)，推動(dòng)人工智能、合成生物學(xué)等前沿技術(shù)與基因治療相關(guān)技術(shù)交叉融合，突破核心關(guān)鍵技術(shù)，構(gòu)建自主可控的基因治療技術(shù)創(chuàng)新體系，支持產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。 3. 開展關(guān)鍵設(shè)備材料自主研制 加強(qiáng)切向流過濾系統(tǒng)、脂質(zhì)體高壓均質(zhì)機(jī)、一次性生物反應(yīng)器等核心設(shè)備，病毒、核酸酶、小向?qū)Ш颂呛怂岬汝P(guān)鍵原材料與物料，及無血清培養(yǎng)基、濾膜等關(guān)鍵耗材的攻關(guān)，促進(jìn)基因治療研發(fā)及生產(chǎn)供應(yīng)鏈自主可控。 （二）提升臨床研究轉(zhuǎn)化能力 4. 加強(qiáng)臨床研究能力建設(shè) 對(duì)標(biāo)國際一流標(biāo)準(zhǔn)，建設(shè)若干基因治療及相關(guān)領(lǐng)域臨床醫(yī)學(xué)研究中心，加速臨床研究和轉(zhuǎn)化；探索建設(shè)基因治療特色研究型醫(yī)院和示范性研究型病房，促進(jìn)基因治療藥物臨床試驗(yàn)和產(chǎn)品開發(fā)；建立腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心血管疾病等重大疾病的專病隊(duì)列，建設(shè)隊(duì)列開放共享平臺(tái)，推進(jìn)基因治療產(chǎn)品開發(fā)和技術(shù)攻關(guān)；推動(dòng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)制定相關(guān)規(guī)章制度，促進(jìn)規(guī)范開展臨床研究。 5. 推動(dòng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展臨床研究 鼓勵(lì)本市醫(yī)療機(jī)構(gòu)在基因治療領(lǐng)域，承擔(dān)本市企業(yè)新藥臨床試驗(yàn)、按照相關(guān)規(guī)定自主開展研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）等項(xiàng)目，在完成相關(guān)研究工作后，根據(jù)項(xiàng)目入組人數(shù)，按照每人5萬元標(biāo)準(zhǔn)擇優(yōu)給予醫(yī)療機(jī)構(gòu)資助，每個(gè)項(xiàng)目資助總額不超過50萬元，每個(gè)醫(yī)療機(jī)構(gòu)每年累計(jì)資助不超過500萬元。 6. 優(yōu)化倫理審查和人類遺傳資源審批服務(wù) 發(fā)揮市級(jí)醫(yī)院倫理委員會(huì)聯(lián)盟作用，研究制訂倫理快速審查等工作規(guī)則和標(biāo)準(zhǔn)，建立市級(jí)醫(yī)院倫理審查結(jié)果互認(rèn)機(jī)制；充分發(fā)揮上海市醫(yī)學(xué)倫理專家委員會(huì)、上海市臨床研究倫理委員會(huì)作用，組織開展基因治療領(lǐng)域相關(guān)倫理的研究、咨詢、服務(wù)和培訓(xùn)，提升醫(yī)療機(jī)構(gòu)倫理審查能力。發(fā)揮上海浦東人類遺傳資源管理服務(wù)站作用，加強(qiáng)《人類遺傳資源管理?xiàng)l例實(shí)施細(xì)則》宣貫，推進(jìn)基因治療相關(guān)企業(yè)加強(qiáng)人類遺傳資源專員隊(duì)伍建設(shè)，提高服務(wù)質(zhì)量。 （三）提升公共服務(wù)能力 7. 加強(qiáng)科技創(chuàng)新基地體系建設(shè) 建設(shè)上海市前沿生物技術(shù)研究院，加強(qiáng)前沿生物基礎(chǔ)研究和技術(shù)攻關(guān)，探索實(shí)踐人工智能賦能、臨床準(zhǔn)備隊(duì)列（Trial Ready Cohort，TRC）等新研究范式；建設(shè)提升基因治療領(lǐng)域重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、技術(shù)創(chuàng)新中心、企業(yè)技術(shù)中心等創(chuàng)新基地，提高基因治療等領(lǐng)域創(chuàng)新策源能力和成果轉(zhuǎn)化應(yīng)用水平。 8. 加強(qiáng)專業(yè)孵化器和創(chuàng)新平臺(tái)建設(shè) 建設(shè)提升一批高質(zhì)量專業(yè)孵化器，孵育新技術(shù)，孵化新企業(yè)；搭建智能化工藝研發(fā)平臺(tái)、自動(dòng)化檢測平臺(tái)、模塊化中試放大平臺(tái)等功能平臺(tái)，建立符合生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）的基因治療及相關(guān)領(lǐng)域工程化功能平臺(tái)服務(wù)體系，加速概念驗(yàn)證、產(chǎn)品檢測和中試放大，縮短研發(fā)、臨床與生產(chǎn)周期，進(jìn)一步優(yōu)化創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)生態(tài)。 9. 加強(qiáng)產(chǎn)業(yè)發(fā)展服務(wù)能力建設(shè) 鼓勵(lì)CRO/CDMO等市場主體圍繞基因治療藥物企業(yè)需求，建設(shè)優(yōu)化載體文庫篩選、制劑灌裝、產(chǎn)品評(píng)價(jià)等第三方服務(wù)平臺(tái)，為相關(guān)單位提供病毒庫建立和儲(chǔ)存、制劑開發(fā)和生產(chǎn)、基因治療產(chǎn)品質(zhì)量評(píng)價(jià)等服務(wù)，提升產(chǎn)業(yè)服務(wù)能力。 （四）提升產(chǎn)業(yè)發(fā)展能級(jí) 10. 強(qiáng)化“1+1”產(chǎn)業(yè)空間布局 以浦東張江細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)園等為核心，建設(shè)比肩國際的基因產(chǎn)業(yè)地標(biāo)，打造基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展聚集區(qū)；以閔行浦江基因未來谷等園區(qū)為依托，打造集研發(fā)、檢測、制造為一體的基因治療產(chǎn)業(yè)鏈?zhǔn)痉秴^(qū)；結(jié)合基因治療產(chǎn)業(yè)需求，強(qiáng)化產(chǎn)業(yè)基地公共設(shè)施配套與綜合服務(wù)體系建設(shè)。 11. 優(yōu)化企業(yè)發(fā)展生態(tài) 引導(dǎo)原材料和試劑、遞送載體、設(shè)施設(shè)備以及研發(fā)服務(wù)等上下游產(chǎn)業(yè)鏈企業(yè)集聚發(fā)展，營造全面便捷的產(chǎn)業(yè)鏈供應(yīng)體系；建立產(chǎn)學(xué)研投聯(lián)盟；加快制訂關(guān)鍵原料、生產(chǎn)制備、質(zhì)量檢測、存儲(chǔ)運(yùn)輸?shù)阮I(lǐng)域的標(biāo)準(zhǔn)并積極推廣使用，提升產(chǎn)業(yè)鏈標(biāo)準(zhǔn)化水平；推動(dòng)建設(shè)上海市創(chuàng)新生物制品質(zhì)量檢驗(yàn)檢測中心，提升相關(guān)產(chǎn)品檢測能力。 12. 推進(jìn)企業(yè)國際化發(fā)展 在風(fēng)險(xiǎn)可控的前提下，支持符合條件的多元化投資主體按照相關(guān)法律法規(guī)開展人體細(xì)胞、基因技術(shù)研發(fā)和推進(jìn)產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)鏈、資金鏈協(xié)同發(fā)展和深度融合；支持開展國際化交流與合作，深度融入國際先進(jìn)技術(shù)與監(jiān)管體系，提升基因治療企業(yè)國際化發(fā)展水平。 五、保障措施 （一）設(shè)立“上海市基因治療科技創(chuàng)新重大專項(xiàng)” 面向基因治療等前沿生物技術(shù)領(lǐng)域，組織實(shí)施創(chuàng)新專項(xiàng)，推動(dòng)基礎(chǔ)研究、臨床轉(zhuǎn)化和產(chǎn)品開發(fā)，創(chuàng)新科學(xué)理論和方法，形成一批具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的關(guān)鍵核心技術(shù)和創(chuàng)新產(chǎn)品。 （二）加快產(chǎn)品審評(píng)與應(yīng)用 充分發(fā)揮國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)檢查長三角分中心作用，為本市重點(diǎn)基因治療在研產(chǎn)品注冊(cè)申報(bào)提供事前事中指導(dǎo)和服務(wù)；探索建立基因治療監(jiān)管科學(xué)研究基地，為提升產(chǎn)品監(jiān)管水平提供支撐；鼓勵(lì)開展真實(shí)世界研究，探索將真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用于罕見病基因治療藥物臨床評(píng)價(jià)。 （三）強(qiáng)化知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)和應(yīng)用 對(duì)于通過PCT途徑向國外申請(qǐng)且經(jīng)過有關(guān)專利審查機(jī)構(gòu)實(shí)審，獲得授權(quán)的基因治療領(lǐng)域國際發(fā)明專利，按照注冊(cè)費(fèi)、審查費(fèi)等官方費(fèi)用的50%予以資助，每件不超過2萬元，每項(xiàng)PCT國際申請(qǐng)資助不超過5個(gè)國家或地區(qū)；支持重點(diǎn)企業(yè)申報(bào)上海市知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)中心快速預(yù)審服務(wù)備案主體，提高專利申請(qǐng)質(zhì)量與評(píng)審速度，提升企業(yè)知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)和風(fēng)險(xiǎn)應(yīng)對(duì)能力。 （四）強(qiáng)化財(cái)稅政策支持 對(duì)已在國內(nèi)開展臨床試驗(yàn)，由本市注冊(cè)企業(yè)獲得上市許可并在本市生產(chǎn)的基因治療產(chǎn)品，給予最高3000萬元的資金支持，每個(gè)單位每年累計(jì)支持額度不超過1億元；推動(dòng)本市基因治療產(chǎn)品進(jìn)入“適用增值稅政策的抗癌藥品和罕見病藥品清單”，切實(shí)保障患者用藥需求。 （五）完善保險(xiǎn)支持舉措 積極推薦符合條件的上市基因治療創(chuàng)新產(chǎn)品進(jìn)入國家醫(yī)保藥品目錄，探索多元復(fù)合的支付方式；支持罕見病等領(lǐng)域基因治療藥物納入“滬惠保”等惠民型商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)范圍；發(fā)揮多層次商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)作用，推動(dòng)本市企業(yè)、商業(yè)保險(xiǎn)公司及醫(yī)療機(jī)構(gòu)等探索分期付費(fèi)、按療效付費(fèi)等創(chuàng)新支付模式；支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)、企業(yè)等投保人體臨床試驗(yàn)相關(guān)責(zé)任保險(xiǎn)，對(duì)符合條件的主體保費(fèi)給予50%的財(cái)政補(bǔ)貼，單個(gè)保單的補(bǔ)貼不超過50萬元。 （六）加大金融支撐力度 統(tǒng)籌用好政府引導(dǎo)基金、生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)股權(quán)投資基金等，引導(dǎo)社會(huì)資本共同加大對(duì)初創(chuàng)期、成長期基因治療企業(yè)的支持力度；對(duì)成功引入股權(quán)融資5000萬元人民幣（以實(shí)際到位金額計(jì)算）以上的基因治療企業(yè)，按照實(shí)際獲得股權(quán)融資額給予不超過2%的資助，每個(gè)企業(yè)每年不超過1000萬元；鼓勵(lì)在滬銀行推出更多金融服務(wù)產(chǎn)品，支持“新藥貸”等應(yīng)用于基因治療領(lǐng)域；深化“浦江之光”行動(dòng)，支持基因治療相關(guān)企業(yè)在科創(chuàng)板等境內(nèi)外資本市場上市；強(qiáng)化券商等金融機(jī)構(gòu)對(duì)優(yōu)質(zhì)基因治療企業(yè)的上市服務(wù)；推動(dòng)在境外上市的優(yōu)秀基因治療公司等科技企業(yè)回歸上交所科創(chuàng)板上市。 （七）加強(qiáng)創(chuàng)新人才引育 持續(xù)發(fā)揮“海聚英才”品牌影響力，大力引進(jìn)高端人才；實(shí)施基因治療行業(yè)高端技術(shù)人才評(píng)定項(xiàng)目，推薦基因治療領(lǐng)域重點(diǎn)單位納入人才引進(jìn)重點(diǎn)機(jī)構(gòu)名單；加大啟明星、學(xué)術(shù)/技術(shù)帶頭人、產(chǎn)業(yè)菁英等專項(xiàng)對(duì)基因治療相關(guān)人才的支持力度；在基因治療領(lǐng)域試點(diǎn)設(shè)置工程碩博士培養(yǎng)項(xiàng)目，探索駐企培養(yǎng)工程碩博士新模式；鼓勵(lì)基因治療領(lǐng)域企事業(yè)單位設(shè)立博士后科研工作站或入駐博士后創(chuàng)新實(shí)踐基地，支持博士后人員申報(bào)上海市“超級(jí)博士后”項(xiàng)目，培育符合產(chǎn)業(yè)發(fā)展需求的科研人才；依托基因治療領(lǐng)域相關(guān)產(chǎn)業(yè)平臺(tái)，加強(qiáng)人才培訓(xùn)，完善企業(yè)專業(yè)技術(shù)人才隊(duì)伍建設(shè)。 （八）推動(dòng)研發(fā)用物品及特殊物品通關(guān)便利化 推動(dòng)基因治療領(lǐng)域研發(fā)用物品進(jìn)口試點(diǎn)工作，支持相關(guān)企業(yè)和研發(fā)用物品納入“白名單”；推進(jìn)基因治療領(lǐng)域特殊物品進(jìn)出境聯(lián)合監(jiān)管機(jī)制試點(diǎn)工作，支持重點(diǎn)企業(yè)申報(bào)聯(lián)合監(jiān)管機(jī)制試點(diǎn)單位，優(yōu)化基因治療研發(fā)與生產(chǎn)用相關(guān)重點(diǎn)原材料、物料等的審批流程，加快辦理通關(guān)手續(xù)。 政策來源：上海科委
上海高新技術(shù)企業(yè)服務(wù)中心
項(xiàng)目申報(bào)辦公室：李老師
電話/微信：15901996329
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上海高新技術(shù)企業(yè)服務(wù)中心：權(quán)威的產(chǎn)業(yè)政策輔導(dǎo)服務(wù)平臺(tái)，指導(dǎo)企業(yè)申請(qǐng)各類政府無償資助專項(xiàng)資金，包括上海市科委、經(jīng)信委、發(fā)改委、商委、科創(chuàng)辦以及各區(qū)部門項(xiàng)目，專業(yè)申報(bào)，重點(diǎn)立項(xiàng)。
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